在医学不断进步的今天,许多曾经被视为难以攻克的疾病正逐渐被新的治疗方法所挑战。单纯疱疹,这个长期困扰患者的疾病,如今也在基因编辑技术的推动下,展现出了新的治疗希望。
单纯疱疹目前尚无根治之法,患者一旦感染,便终身携带病毒,时常遭受复发之苦。然而,随着医学研究的深入,新的治疗方法不断涌现,基因编辑就是其中备受瞩目的一种。基因编辑方法以根除潜伏病毒为目标,为单纯疱疹患者带来了曙光。
目前,在全球范围内,研究基因编辑治疗单纯疱疹病毒感染的机构和公司中,弗雷德・哈奇癌症中心表现突出。他们研发的针对生殖器疱疹和口腔疱疹的实验性基因疗法,能够去除 90% 以上的 HSV 感染,这一成果令人振奋。
切除生物也在这一领域积极探索。他们的 EBT-104 是基于 CRISPR 的基因编辑疗法,虽然其主要研究重点是使用 CRISPR 治愈 HIV,但在 2021 年 2 月也开始关注 HSV 的研究。
而在国内,上海本导基因则是基因编辑疗法研究方面的领头公司。本导基因拥有基因编辑 BDmRNA 和基因添加 BDlenti 两个平台。其中,基因编辑 BDmRNA 采用领先的类病毒体 BDmRNA 递送技术,实现了 CRISPR 等基因编辑工具安全、高效的递送。这种递送技术可确保基因编辑酶在体内瞬时表达,72 小时内降解,从而降低基因编辑脱靶概率,提高药物安全性。
本导基因研究团队通过基因编辑和递送技术的融合,全球首创基因治疗递送载体 —— 类病毒体 - mRNA(VLP - mRNA)。利用该递送技术进行的 CRISPR 基因编辑治疗病毒性角膜炎的临床前研究,成功实现了从角膜到三叉神经节的逆行运输,将潜藏在神经节的 HSV - 1 病毒库清除。
基于此技术,本导基因开发了基因编辑治疗病毒性角膜炎 BD111。单纯疱疹病毒性角膜炎是临床较常见的致盲性角膜疾病之一,发病率较高,其中 I 型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎更是最难治疗的临床亚型。BD111 已完成 3 例 IIT 人体临床,是全球唯一慢病毒递送 Cas9 mRNA 技术,世界第二例人体 CRISPR - Cas9 基因编辑治疗的人体临床研究项目。
BD111 目前仅用于 HSV1 引起的病毒性角膜炎,有关 HSV2 的基因编辑疗法还在临床前研究中,令人充满期待。2023 年 4 月 28 日,本导基因正式获得国家药品监督管理局 BD111 治疗复发性 I 型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎 1/2a 期临床试验批件。该研究在温州医科大学附属眼视光医院、浙江大学医学院附属第二医院和复旦大学附属华山医院这三家国内知名三甲医院进行。目前,BD111 一期临床试验即将开始高剂量组的受试者招募,且在前三个剂量的受试者中表现出了较好的安全性和耐受性,未发生任何严重不良事件和剂量限制性毒性事件,短期内疗效也有了令人希望的结果。
基因编辑技术为单纯疱疹的治疗带来了前所未有的机遇,上海本导基因在这一领域的突出表现,让我们对未来单纯疱疹的根治充满期待。相信在不久的将来,随着技术的不断进步和临床研究的深入,单纯疱疹患者将摆脱病痛的折磨,重获健康。